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新的基因疗法有助于治疗早衰

2019-11-26 16:52    来源:人民健康网    责编:吕洪涛

早衰是一种罕见的遗传病。患者从婴儿期开始衰老,死于动脉硬化或心脑血管疾病。目前尚无有效的治疗方法。根据一项国际研究,基因疗法可能是治疗早衰的新选择。

来自瑞典Karolin医学院和意大利癌症研究基金会米兰分子肿瘤学研究所的研究人员最近在英国《自然通讯》杂志上发表了一篇论文。他们对患者细胞和动物实验的研究表明,反义寡核苷酸治疗可以改善早衰患者的病情,延长其寿命。

早衰与早衰林有关,早衰林是由人体内“层粘连蛋白a”基因突变而产生的,会影响细胞分裂。反义寡核苷酸(ASODN)是一种合成的DNA片段。利用互补碱基对的原理识别目标基因,通过阻止疾病基因的转录和翻译来消除或减少疾病基因。

通过对早衰儿童细胞样本的研究,研究人员发现这些细胞末端的端粒功能受损,并积累了一些与端粒相关的非编码RNA (non - coding RNA, RNA)。端粒是人类细胞染色体上的一种结构。它就像鞋带两端的“保护帽”,防止磨损,这对保持染色体的稳定性非常重要。

在正常细胞中,端粒会随着细胞分裂而逐渐缩短,因此端粒也被认为与人类生活有关。研究人员通过反义寡核苷酸疗法降低了这些rna的水平,发现样本中的细胞倾向于正常分裂。

在小鼠中,反义寡核苷酸治疗使小鼠的最大寿命和平均寿命分别增加了44%和24%。

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